El aceite de la vida era el título de una película que yo vi, en la que los padres de Lorenzo hicieron lo posible y lo imposible para estudiar y buscar soluciones a la enfermedad de su hijo, al que la disminución de la mielina le iba ocasionando diferentes enfermedades. Lorenzo ha fallecido hace unos días a los 30 años.
Pues bien, unos cientificos han conseguido en ratone mediante celulas madre humanas aumentar la mielina que iban perdiendo y en algunos casos se ha conseguido la curación total.
Logran curar a ratones con desórdenes neurológicos mediante células madre humanas
Los resultados abren un horizonte para los niños que sufren una deficiencia de mielina en el cerebro, que permite la transmisión de los impulsos nerviosos
Éxito en el tratamiento con células madre de desórdenes neurológicos en ratones
Científicos estadounidenses han logrado curar por primera vez, mediante un trasplante de células madre humanas, a ratones con desórdenes neurológicos congénitos causados por una deficiencia de mielina que cada año mata a miles de niños.
De los 26 ratones tratados, 20 murieron a las pocas semanas, pero seis experimentaron una mejoría sin precedentes y cuatro de ellos siguen vivos y prácticamente libres de síntomas un año después del experimento, según un estudio publicado en la edición de junio de la revista Stem Cell Stem.
Los resultados de la investigación, llevada a cabo por neurocientíficos del Centro Médico de la Universidad de Rochester, en EEUU, abren un horizonte de esperanza para los niños que sufren una deficiencia de mielina en el cerebro, una sustancia que permite la transmisión de los impulsos nerviosos entre distintas partes del cuerpo.
"Es un paso importante hacia el día en que las células madre se conviertan en una opción para el tratamiento de enfermedades neurológicas en las personas", subraya el estudio.
En los niños la deficiencia de mielina provoca debilidad, dificultad para andar o mantenerse de pie, convulsiones, demencia, parálisis y en última instancia una muerte prematura por una variedad de males que, aunque raros, no tienen cura y se cobran miles de vidas cada año.
El caso de 'Lorenzo's oil'
El caso más conocido por haber sido llevado al cine en la película Lorenzo's oil (el aceite de Lorenzo o el aceite de la vida) en 1992 es el de Lorenzo Odone, que murió la semana pasada a los 30 años después de una larga batalla contra una de estas enfermedades, la adrenoleucodistrofia.
Los científicos trasplantaron 300.000 células fetales humanas conocidas como células madre gliales en distintos puntos del cerebro de 26 ratones mutantes "tembladores" recién nacidos con una deficiencia de mielina, con la esperanza de que colonizaran el cerebro entero y la médula espinal, señala el estudio.
Estos ratones, que se utilizan como modelos para estudios sobre la mielina, no suelen sobrevivir más de 20 semanas.
"Nos esperábamos que se murieran en cualquier momento, pero no sólo no murieron, sino que mejoraron día a día", afirmó el Dr. Steve Goldman, director del Centro Trasnacional de Neuromedicina de Rochester, donde es profesor de neurocirugía y neurología.
Las células madre produjeron mielina que recubrió todas las células nerviosas del cerebro y de la médula espinal, incluso en los 20 ratones que murieron, según el estudio.
En opinión de Goldman, éstos fallecieron porque estaban tan enfermos que las convulsiones los mataron antes de que las células madre pudieran hacer efecto.
Aplicado en humanos
"Es extremadamente emocionante pensar no sólo en tratar sino de hecho en curar una enfermedad, en particular una enfermedad espantosa que afecta a niños", señaló Goldman, quien subrayó que "desgraciadamente, hoy en día poco podemos hacer en muchos de estos casos salvo decirles a los padres que se preparen para la muerte de sus hijos".
Los científicos planean realizar más experimentos antes de intentar tratar a las personas.
Según Goldman, aunque queda mucho por hacer para lograr un aumento del número de individuos que responden al trasplante, "este hallazgo ofrece grandes promesas" para los tratamientos con células madre de un gran número de desórdenes tanto en adultos como en niños.
En los adultos, la pérdida de mielina causa esclerosis múltiple y también desempeña un papel en la diabetes, la tensión alta y otras afecciones.
Goldman y la científica Martha Windrem, autora principal de este estudio, llevan diez años experimentando con los llamados ratones "tembladores".
Ya en EL 2004 lograron restaurar la mielina al inyectar células madre humanas productoras de esta sustancia en los ratones, pero no consiguieron mejoras en su estado de salud porque trataron sólo una parte de su cerebro, afirma el estudio.